<p><img src="https://info.compassedu.hk/sucai/content/1672299096512/1672299096512.jpg" width="808" height="539" /></p> <p>伊利諾伊州香檳市&mdash;&mdash;PAC-1 的 I 期臨床試驗是一種刺激癌細胞程序性細胞死亡的藥物，在晚期癌癥患者中僅發(fā)現(xiàn)輕微的副作用。該藥物阻止了試驗中 5 名神經(jīng)內(nèi)分泌癌患者的腫瘤生長，并縮小了其中兩名患者的腫瘤大小。它還顯示出一些針對肉瘤的治療活性，科學(xué)家和臨床醫(yī)生在英國癌癥雜志上報告說。</p> <p>&nbsp;</p> <p>該藥物首先被伊利諾伊大學(xué)厄巴納-香檳分校的科學(xué)家鑒定并開發(fā)為抗癌劑。</p> <p>&nbsp;</p> <p>臨床試驗的結(jié)果值得注意，因為該藥物在少數(shù)晚期疾病患者中進行了測試，研究臨床主任 Arkadiusz Dudek 博士說，他是明尼蘇達州圣保羅地區(qū)醫(yī)院 HealthPartners 癌癥中心的腫瘤學(xué)家，在明尼蘇達州羅切斯特的梅奧診所。 Dudek 說，I 期臨床試驗旨在測試一種新的藥物化合物是否對人類患者具有令人擔憂的副作用或毒性。但科學(xué)家們也可以尋找治療益處的早期證據(jù)。該試驗招募了已經(jīng)沒有其他治療選擇的晚期癌癥患者。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;我們有結(jié)腸癌、乳腺癌、胰腺癌、腺癌、黑色素瘤等患者。&rdquo;他說。</p> <p>&nbsp;</p> <p>臨床試驗以及另一項針對腦癌的 PAC-1 測試涉及三個機構(gòu)的患者和臨床醫(yī)生：地區(qū)醫(yī)院、伊利諾伊大學(xué)芝加哥分校和約翰霍普金斯大學(xué)。</p> <p>&nbsp;</p> <p>I 期臨床試驗追蹤首先給予極低劑量被測化合物的患者的副作用。如果藥物耐受性良好并且在一個月的過程中沒有引起明顯的毒性，則劑量會逐漸增加。這個過程可能需要幾個月才能給予潛在的治療劑量，Oana Danciu 博士說，他是芝加哥伊利諾伊大學(xué)癌癥中心的醫(yī)學(xué)腫瘤學(xué)家和臨床研究副主任，他領(lǐng)導(dǎo)了臨床試驗。</p> <p>&nbsp;</p> <p>伊利諾伊大學(xué)的研究人員在 2000 年代初期首次將 PAC-1 確定為潛在的抗癌化合物，當時他們發(fā)現(xiàn)它可以開啟癌細胞中被抑制的通路。該途徑的第一步涉及將 procaspase-3（一種在大多數(shù)細胞中發(fā)現(xiàn)的蛋白質(zhì)）轉(zhuǎn)化為 caspase-3，這種酶在被激活時會啟動程序性細胞死亡。在化學(xué)教授 Paul Hergenrother 的帶領(lǐng)下，美國伊利諾伊大學(xué)團隊還認識到，相對于健康組織，procaspase-3 在許多癌細胞中的含量更高。這種特性，連同它在癌細胞中不被激活的趨勢，使其成為抗癌治療的良好靶點。</p> <p>&nbsp;</p> <p>在涉及患有自發(fā)性淋巴瘤、腦膜瘤和骨肉瘤的寵物狗的動物試驗中，Hergenrother 和美國伊利諾伊大學(xué)獸醫(yī)臨床醫(yī)學(xué)教授 Timothy Fan 博士發(fā)現(xiàn)，PAC-1 的早期制劑具有抗癌作用。他們在細胞和動物身上的工作為人體臨床試驗奠定了基礎(chǔ)，這些試驗是幾年前在一位匿名天使投資人的資助下啟動的。 Hergenrother 創(chuàng)立了生物技術(shù)公司 Vanquish Oncology 來領(lǐng)導(dǎo)這項工作。</p> <p>&nbsp;</p> <p>臨床醫(yī)生目前正在尋求更多資金以將該藥物轉(zhuǎn)移到 II 期臨床試驗中，該試驗將涉及更多、更健康且癌癥特征彼此非常相似的患者。</p> <p>&nbsp;</p> <p>&ldquo;我們的策略是弄清楚哪種腫瘤類型最敏感并追求它。&rdquo;杜德克說。 &ldquo;因此，我們對神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤的結(jié)果感到非常興奮，因為可用于該疾病的藥物并不多。&rdquo;</p> <p>&nbsp;</p> <p>PAC-1 在多形性膠質(zhì)母細胞瘤患者中的 I 期臨床試驗有望很快獲得更多結(jié)果，這是一種侵襲性腦癌，只有一種藥物可用于治療。在新的臨床試驗中，該團隊將 PAC-1 與這種藥物替莫唑胺結(jié)合使用。</p> <p>&nbsp;</p> <p>在之前的研究中，研究人員發(fā)現(xiàn) PAC-1 可以穿過血腦屏障，這對于任何腦癌治療都是必不可少的。他們還看到了 PAC-1 與藥物替莫唑胺和放療聯(lián)合治療患有腦癌的寵物狗的有希望的結(jié)果。</p> <p>&nbsp;</p> <p>研究人員說，如果臨床試驗表明 PAC-1 可以治療一種或多種癌癥類型，并且該藥物被批準用于這些人群，那么測試它對抗其他癌癥的成本就會降低。如果醫(yī)生認為他們的患者可能會從將其添加到他們的癌癥治療方案中受益，那么批準的藥物也可以開出&ldquo;標簽外使用&rdquo;的處方。</p> <p>&nbsp;</p> <p>研究人員說，可能需要很多年才能獲得新的臨床試驗結(jié)果，而像 PAC-1 這樣的新藥被批準用于癌癥治療還需要更長的時間。</p> <p>&nbsp;</p> <p>Hergenrother 和 Fan 是伊利諾伊大學(xué) Carl R. Woese 基因組生物學(xué)研究所的附屬機構(gòu)，也是伊利諾伊州癌癥中心的成員。</p> <p>&nbsp;</p> <p>Vanquish Oncology、伊利諾伊大學(xué)癌癥中心、美國國立衛(wèi)生研究院和 Engdahl 家庭基金會支持這項研究。</p> <p>&nbsp;</p> <blockquote> <p>注：本文由院校官方新聞直譯，僅供參考，不代表指南留學(xué)態(tài)度觀點。</p> </blockquote>